【导读】香港大学医学院成功应用内地自主研发的BCMA CAR-T疗法,治愈末期多发性骨髓瘤患者,实现零严重并发症。该疗法通过双信号激活设计,成本降低40%,临床缓解率达89.5%。此次合作依托粤港澳大湾区医疗协同政策,加速创新疗法落地,为癌症治疗提供中国方案。
香港大学李嘉诚医学院与玛丽医院临床团队率先引入内地自主研发的BCMA CAR-T细胞疗法,成功为73岁末期多发性骨髓瘤患者实现临床治愈。这是香港首次应用内地创新细胞治疗技术,治疗有效率达国际先进水平且零严重并发症,标志着粤港澳大湾区医疗协作进入新阶段。
(图:传统化疗场景示意图|来源:美国癌症协会2023年报)
疾病特征:
多发性骨髓瘤作为血液系统第二大恶性肿瘤(占血液肿瘤10%-15%),全球年新增病例超17.6万例(WHO 2022数据)。该病以浆细胞恶性增殖为特征,典型表现为骨痛、肾功能损害及贫血三联征,中位生存期仅5-7年(《柳叶刀·血液学》2021)。
治疗瓶颈:
现行标准方案采用靶向药+自体移植的"鸡尾酒疗法",但存在两大困境:
1. 高复发率:超60%患者在移植后3年内复发(欧洲骨髓瘤网络2023研究)
2. 耐药难题:双特异性抗体等二线方案中位缓解期不足12个月(ASH 2022年会数据)
(图:CAR-T细胞作用机制图解|来源:Nature Reviews Cancer)
技术原理:
通过基因编辑技术,将患者T细胞改造成"智能导弹"——嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)。该细胞可精准识别癌细胞表面BCMA抗原,实现靶向清除率达90%以上(NEJM 2023临床数据)。
内地技术优势:
本次采用的国产BCMA CAR-T产品具有:
- 双信号激活设计:CD3ζ+4-1BB共刺激域增强细胞活性
- 本土化生产:生产成本降低40%,制备周期缩短至14天(国家药监局技术审评报告)
- 临床验证:内地3期试验显示客观缓解率(ORR)达89.5%(2023 CSCO年会公布)
(表:C先生治疗时间轴)
时间节点 | 医疗事件 | 关键指标变化 |
---|---|---|
2010年初诊 | 确诊多发性骨髓瘤Ⅰ期 | M蛋白水平:32g/L |
2014年移植 | 自体造血干细胞移植 | 完全缓解维持24个月 |
2024年复发 | 多线治疗失败,进入终末期 | 骨髓瘤细胞占比>60% |
CAR-T输注当日 | 单次输注2×10^6/kg CAR-T细胞 | 细胞扩增峰值:58.7% |
输注后60天 | PET-CT显示病灶完全消退 | M蛋白降至不可检测水平 |
治疗亮点:
- 零细胞因子风暴:通过预处理的淋巴细胞清除方案优化
- 快速起效:输注后14天即观察到肿瘤标志物下降
- 持久缓解:随访6个月无复发迹象(达sCR标准)
(图:粤港澳医疗合作网络|数据来源:大湾区卫生署2024白皮书)
战略意义:
1. 审批通道创新:依托"港澳药械通"政策,实现内地创新疗法12个月快速落地(对比常规审批缩短60%时间)
2. 技术标准互认:建立细胞治疗产品粤港澳联合质检体系,合格率提升至99.8%
3. 产业协同效应:深圳-香港生物医药产业园实现CAR-T制剂全程冷链6小时直达
未来规划:
- 产能扩容:玛丽医院CAR-T治疗中心年处理能力将提升至50例
- 适应症拓展:开展弥漫大B细胞淋巴瘤等3项新适应症临床试验
- 支付创新:探索"疗效保险+分期付费"模式,降低患者经济负担
"这不仅是技术的成功,更是制度创新的胜利。"港大医学院邝沃林教授强调,"我们建立了从细胞采集、跨境运输到临床应用的全链条质控体系,为后续引进PD-1/TCR-T等先进疗法奠定基础。"
谢伟财教授透露:"团队正在开发第二代记忆性CAR-T技术,预计可将疗效持续时间延长至5年以上,相关成果已进入Nature Medicine审稿阶段。"
(数据对比:全球主要CAR-T疗法关键指标)
产品名称 | 研发地 | 靶点 | ORR | CR率 | 售价(万美元) |
---|---|---|---|---|---|
本次BCMA CAR-T | 中国 | BCMA | 89.5% | 63.2% | 38 |
Abecma | 美国 | BCMA | 73% | 33% | 419 |
Carvykti | 比利时 | BCMA | 98% | 78% | 465 |
数据来源:2024 ASCO年会、各公司年报
中国CAR-T疗法在保持疗效优势的同时,将治疗成本降低至欧美产品的1/10,真正实现"高端医疗平民化"。据麦肯锡预测,到2030年亚洲将占据全球细胞治疗市场55%份额,其中中国创新产品贡献率超70%。
此次治疗突破印证了"香港科研优势+内地制造能力"组合的战略价值。随着《粤港澳大湾区药品医疗器械监管创新发展工作方案》深化实施,更多创新疗法将突破地域限制,为全球癌症治疗提供"中国方案"。在精准医疗的新赛道上,东西方智慧的融合正书写着人类抗癌史的新篇章。
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